适应症选择，从来都是开发干细胞产品最关键的问题之一。在心衰心梗领域，仅有韩国Pharmicell公司在快速审批政策下上市了Hearticellgram。尽管已上市近10年，但至今也没有明确的3期临床疗效数据，数据显示销量也不尽如人意[1]。近日，科学期刊刊发了一篇关于干细胞和心脏疾病的评述文章，文中观点可供各位在此适应症领域耕耘的创业者参考[2]。

观点1：多能干细胞（包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞）在动物实验中显示出真正的心机再生能力，有望成为心脏再生的细胞来源。此前绝大多数试验用的是成人来源的干细胞，如骨髓单核细胞、骨骼肌成肌细胞，且分化成心肌细胞的能力差、存活时间短。

观点2：相比于诱导多能干细胞，更可能先取得临床应用的是胚胎干细胞。现有技术和法规下，诱导多能干细胞价格异常昂贵，且至少6个月的制备周期将只能用于慢性，而非急性心梗患者。由于慢性心梗已经形成了纤维瘢痕组织，而现有治疗方案通常在亚急性窗口期（2-4周）进行治疗，此时尚未形成大量纤维组织，因此这2个时间窗口治疗方案不完全一样。

观点3：细胞扩增工艺已近成熟。经过多年的艰苦攻关，已经摸索出扩增至10亿-100亿个药物级心肌细胞的技术方案，纯度>90%。10亿-100亿正好达到一位患者治疗所需量级。

观点4：现阶段其他还需要面临的问题包括：如果一定要使用同种异体干细胞，那么还需要克服排异反应的问题；植入初期产生的异位心律；与其他组织的修复类似，除了心肌细胞这一关键细胞，其他支撑细胞以及血管修复都对恢复心脏泵血功能也有显著益处；尽管已经能生产10亿-100亿细胞/批次，但如若要达到万人份乃至更多人份的量级，生物反应器、培养基、冷冻保存以及供应链系统尚需提升。

进入新的10年，一批以多能干细胞为原料治疗心梗的临床试验也即将开展，让我们拭目以待。

如果您有相关创业想法，欢迎与我取得联系。

1. https://nedrug.mfds.go.kr/searchDrug?sort=&sortOrder=false&searchYn=true&page=1&searchDivision=detail&itemName=하티셀그램&entpName=&ingrName1=&ingrName2=&ingrName3=&itemSeq=&stdrCodeName=&atcCodeName=&indutyClassCode=&sClassNo=&narcoticKindCode=&etcOtcCode=&makeMaterialGb=&searchConEe=AND&eeDocData=&searchConUd=AND&udDocData=&searchConNb=AND&nbDocData=&startPermitDate=&endPermitDate=

2. Murry CE, MacLellan WR. Stem cells and the heart-the road ahead. Science, 2020, 367(6480): 854-855. doi: 10.1126/science.aaz3650.